Origen Terapia Genica

¿CUÁL ES EL ORIGEN Y EN QUE CONSISTE LA TERAPIA GENICA?

Determinados descubrimientos en el campo de la Biología Molecular han hecho posible el desarrollo de la terapia génica. La terapia génica se presenta como una promesa terapéutica de utilidad en todo tipo de patologías, la cual probablemente revolucionará nuestra concepción de la medicina. El surgimiento de la terapia génica ha sido posible gracias a la confluencia de los avances del conocimiento en campos tales como: Biología Molecular, Genética, Virología, Bioquímica, y Biofísica entre otras. Se espera que en las próximas décadas los desarrollos alcanzados por la terapia génica revolucionen las prácticas del tratamiento de enfermedades tales como el cáncer en todas sus manifestaciones, el SIDA, el mal de alzhaimer y más de 100 enfermedades hereditarias (inclusive la vejez), que hasta el momento no tenían ninguna esperanza de ser controladas terapéuticamente. Fundamentalmente esta terapia va dirigida a reparar los errores básicos que se encuentran en la estructura genética de un individuo; es decir va encaminada a reemplazar aquellos genes mutados o imperfectos, por genes que poseen la secuencia correcta de nucleótidos y con la cual es posible la trascripción de ese gen para expresar una proteína determinada. Los primeros experimentos que surgieron en la introducción de genes fue en la levadura y en células de mamíferos en cultivo tisular, El reto estaba en qué habría que hacer si se estudiara el control genético del desarrollo de un organismo superior, donde las interacciones celulares juegan un papel crucial, Campo en el cual la ciencia a avanzado mucho en la última década y hoy en día incluso se han tratado satisfactoriamente algunas enfermedades genéticas.

CÓMO SE MANIFIESTA EN EL ORGANISMO?

La terapia génica tiene por objetivo principal el reemplazo físico de segmentos de ADN mutados o deficientes que causan diversas enfermedades. Estos fragmentos de ADN son reemplazados por otros similares no mutados que van a corregir de una manera definitiva la anomalía física causada por los genes dañados. Estos genes son insertados en el organismo con la utilización de ciertos virus como vectores transportadores que se introducen a la célula. El ADN de estos virus se inserta de manera natural al ADN de la célula y corrige el defecto genético padecido. Los virus vectores utilizados en la terapia génica se basan en cuatro grupos retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus. Otra forma muy común de reemplazo de genes se lleva a cabo mediante inserción de las secuencias de ADN deseadas en una bacteria, las cuales son inducidas a crecimiento en medios de cultivo especiales, con el fin de lograr grandes cantidades del gen deseado que puede ser aislado y purificado en las bacterias cultivadas. Una vez extraído, el ADN es secuenciado e insertado en el organismo durante sus primeros estadios de desarrollo, mediante la tecnología de ADN recombinante que utiliza como herramientas para este caso las enzimas de restricción que detectan y eligen como sitio de corte determinadas secuencias palindrómicas de ADN. De la misma manera como lo habíamos mencionado anteriormente, éstas secuencias son insertadas en vectores virales, los cuales son manipulados genéticamente con el fin de extraer los genes que son potencialmente malignos para el organismo. Una vez que se han creado estos microorganismos transgénicos, los pacientes a los cuales se les proporciona esta terapia son infectados con dosis de suero que poseen determinada concentración de partículas virales. Al penetrar los vectores virales al organismo éstos comienzan a infectar las células con su genoma viral. De esta forma, el gen sano es insertado en el ADN de las células del organismo aprovechando que los viriones poseen mecanismos naturales de intercambio de ADN con las células de todas las especies vivas. De esta manera la célula adquiere el gen sano y puede empezar a cumplir su función en cuanto a la síntesis de la proteína deficiente. Otro método muy similar al mencionado anteriormente se basa en el mismo principio de inserción de material genético por medio de virus, solo que en este procedimiento el virus no es directamente inserto en el organismo sino que una cantidad de células aisladas del individuo son infectadas y una vez transmitido el gen éstas son insertas nuevamente al organismo de este modo las células se dividen y codifican la cantidad de proteína
requerida.
Existen dos tipos de terapia dependiendo del tipo de células a las que se aplique las cuales son terapia génica somática y germinal. La terapia somática va dirigida solamente a los tejidos del organismo y no se hereda a las siguientes generaciones, en cambio, la terapia germinal va dirigida a las células reproductoras, de modo que los efectos terapéuticos se manifestarían sobre los descendientes. De momento la terapia germinal no está autorizada en ningún país y todos los protocolos en marcha hasta el momento en seres humanos son de terapia somática.